A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou nesta segunda-feira (24) o registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica usada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O pedido partiu da fabricante Roche, afirma a agência, e a decisão foi publicada no Diário Oficial da União.
O registro condicional é uma espécie de aprovação provisória, dada pela Anvisa para medicamentos que tratam doenças raras ou graves. A empresa precisa continuar enviando dados enquanto o medicamento já está em uso. Se as informações não confirmarem os benefícios esperados, o registro pode ser cancelado.
Segundo a Anvisa e a Roche, estudos feitos até agora não trouxeram provas suficientes de que o remédio é seguro e eficaz, por isso a decisão pelo cancelamento do registro. Com isso, ficam oficialmente suspensas a importação, a distribuição e a comercialização do Elevidys em território nacional.
O Elevidys é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo estimado em até R$ 20 milhões por dose única. O Ministério da Saúde chegou a pagar R$ 17 milhões por dose. O remédio não era incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde) e chegava a pacientes brasileiros por meio de decisões judiciais.
A terapia havia recebido registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Já em julho de 2025, a comercialização foi suspensa como medida de precaução, depois que o medicamento foi associado a mortes por insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos.
Segundo a Anvisa, dez crianças foram tratadas com o remédio no Brasil até a suspensão, e três notificações de efeitos adversos haviam sido recebidas pela agência até julho do ano passado.
Nos Estados Unidos, a FDA (Food and Drug Administration) relacionou três mortes por insuficiência hepática à terapia gênica que compõe o Elevidys. Dois casos eram de crianças com DMD que usavam o medicamento, e um era de um adulto com distrofia muscular de cinturas, que fez uso de versão experimental do remédio com o mesmo vetor viral.
A Anvisa afirma que o cancelamento do registro não altera as obrigações da Roche em relação ao acompanhamento dos pacientes já expostos ao medicamento, incluindo os brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A empresa deve manter monitoramento de segurança e reportar as informações pertinentes à agência.
A Roche diz seguir empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação de novas evidências. A Anvisa, por sua vez, afirma que vai avaliar prioritariamente futuras submissões da farmacêutica, desde que atendam aos requisitos regulatórios vigentes.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e degenerativa, ligada ao cromossomo X, que afeta quase exclusivamente meninos. A condição impede a produção adequada de distrofina, proteína essencial para a estrutura das células musculares, o que leva à perda progressiva de força e de funções motoras, respiratórias e cardíacas.
Em agosto, a Anvisa aprovou o Duvyzat (givinostate), indicado para crianças a partir de 6 anos e usado em combinação com corticosteroides. Estudos mostraram que o remédio retarda a perda de função motora, mas ainda não há dados suficientes sobre seus efeitos a longo prazo.
