A Novartis suspendeu temporariamente os testes de uma terapia celular experimental para doenças autoimunes após a morte de três pacientes.
A empresa interrompeu a inclusão e o tratamento de pacientes nos testes de rapcabtagene autoleucel —conhecido como rap-cel ou YTB323— para doenças autoimunes enquanto analisa os eventos de segurança, informou em comunicado nesta terça-feira (1º).
A empresa suíça havia apresentado anteriormente o medicamento como uma terapia com potencial para reiniciar o sistema imunológico, embora analistas tenham se mostrado cautelosos quanto à possível receita, projetando apenas US$ 648 milhões (R$ 3,34 bilhões) por ano em 2032, segundo uma pesquisa da Bloomberg.
Se a Novartis abandonar o medicamento para doenças autoimunes, isso poderá afetar de forma mais ampla a percepção sobre o uso desse tipo de tratamento para doenças do sistema imunológico.
As mortes não abalaram as ações da Novartis, que dispararam depois que a empresa anunciou separadamente o sucesso de seu comprimido experimental contra esclerose múltipla em dois estudos de fase avançada. Os papéis subiram até 5,6% em Zurique, a maior alta em mais de 18 meses.
O Endpoints News foi o primeiro a noticiar as mortes e a suspensão dos testes, na noite de segunda-feira (31).
Com a terapia celular experimental, a Novartis afirmou que os pacientes apresentaram reações graves relacionadas a uma condição conhecida como síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes, ou IEC-HS. Segundo a empresa, a condição é um efeito colateral conhecido das terapias com células CAR-T e pode causar complicações potencialmente fatais.
A Bristol Myers Squibb informou que suspendeu testes semelhantes de seu tratamento CAR-T para doenças autoimunes, chamado zola-cel, “por excesso de cautela”.
A potência da terapia CAR-T foi justamente o que a tornou atraente como forma de reiniciar o sistema imunológico, mas as mortes registradas pela Novartis levantam a questão de saber se uma terapia cujos riscos são aceitáveis em cânceres letais consegue atender ao padrão de segurança muito mais rigoroso exigido em doenças autoimunes crônicas.
A Novartis afirmou que está analisando os eventos com comitês independentes e compartilhando informações com autoridades de saúde. Disse ainda que buscará maneiras de aprimorar o monitoramento e identificar e controlar os efeitos colaterais mais cedo. Os testes de rap-cel em pacientes com câncer não foram afetados pela suspensão, segundo a empresa.
No caso do câncer, as terapias CAR-T geralmente são aprovadas para tratar pacientes que não responderam a tratamentos anteriores e que, de outra forma, poderiam morrer. O cálculo da relação entre benefícios e riscos pode ser diferente para doenças autoimunes que dificilmente levariam à morte do paciente.
A Bristol afirmou que a suspensão é uma medida voluntária e foi adotada após a observação de eventos inflamatórios transitórios e reversíveis durante o monitoramento rotineiro do estudo, segundo um porta-voz da empresa.
“Estamos concentrados em concluir nossa avaliação e retomar a inclusão de pacientes o mais rápido possível”, afirmou o porta-voz.
O revés não significa necessariamente o fim do programa da Bristol. No entanto, a situação pode complicar os esforços da empresa para transformar sua experiência com tratamentos CAR-T contra o câncer em uma nova linha de negócios na área de doenças autoimunes, na qual já começou a avançar o zola-cel para estudos de fases mais adiantadas.
As terapias da Novartis e da Bristol funcionam de maneira semelhante. A terapia CAR-T tem sido usada no tratamento de diversos tipos de câncer. Embora as farmacêuticas estejam investigando se ela pode tratar algumas doenças autoimunes, as terapias CAR-T ainda não foram aprovadas para essas enfermidades.
Também nesta terça-feira, a Novartis destacou o sucesso de seu comprimido experimental contra esclerose múltipla em dois estudos de fase avançada, o que pode aumentar suas chances de se tornar um novo tratamento oral para a doença neurológica crônica.
Os estudos mostraram que pacientes tratados com remibrutinibe tiveram menos recaídas e lesões cerebrais do que aqueles que receberam teriflunomida, sem sinais de toxicidade hepática, informou a Novartis.
O comprimido poderia proporcionar à farmacêutica um novo tratamento oral contra a esclerose múltipla e um sucessor para sua lucrativa franquia Kesimpta. O resultado também reforça os argumentos a favor dos inibidores de BTK, uma classe de medicamentos desenvolvida para reduzir a atividade imunológica nociva causada pela doença, depois que medicamentos semelhantes da Sanofi SA e da Merck KGaA não conseguiram superar a teriflunomida nas taxas de recaída em estudos de fase avançada. O medicamento poderá aumentar a concorrência para a Roche.
A esclerose múltipla, ou EM, é uma doença autoimune de longa duração que afeta o cérebro e a medula espinhal, provocando efeitos físicos, mentais e emocionais imprevisíveis. Estima-se que 2,9 milhões de pessoas em todo o mundo tenham EM, segundo a National Multiple Sclerosis Association, dos Estados Unidos.
